新快报讯 2024年4月26日，诺华中国宣布，其创新药物飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，经历其在美国食品药品监督管理局（FDA）获批仅4个月。

PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于30-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。目前PNH的标准治疗方式是抗补体C5疗法，但在接受治疗后，仍有大部分患者存在残留贫血、疲乏和输血依赖。

PNH病友之家发起人佳佳表示：“PNH患者主要是青壮年，但疾病让他们在人生最好的年纪疲于奔波求医，还要应对血栓、肾衰等致命并发症的风险。希望有越来越多的创新治疗手段和药物能够帮助我们PNH患者更好地控制病情，不再受困于病痛，重拾如常人一般的健康生活。”

飞赫达是全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗C5抗体治疗的缺陷，开创了PNH靶向治疗的全新时代。

北京协和医院血液内科韩冰教授指出，中国PNH诊疗的发展经历了长足的摸索与进步。现有的抗补体C5疗法虽然能够抑制血管内溶血，但不能有效抑制血管外溶血，导致部分患者长期存在贫血问题，无法摆脱输血依赖。注射给药的方式也迫使患者频繁地往返于医疗机构，难以恢复正常的生活节奏。这款创新机制的口服药物不仅为PNH患者提供了全新选择，也将有望改变我国PNH治疗的整体面貌。

作为成人PNH治疗的首个口服单药疗法，盐酸伊普可泮胶囊可提高治疗依从性，改善用药体验，提高生活质量。本次中国获批是基于一项关键性Ⅲ期APPOINT-PNH全球以及中国亚组临床研究的结果（中国入组50%受试者）。该研究证实了盐酸伊普可泮胶囊在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人PNH患者中的疗效、安全性和耐受性。结果显示，在接受治疗24周后，大多数患者的血红蛋白水平达到12 g/dL或以上，几乎所有患者实现避免输血，患者报告的疲劳也有所改善。

采写：新快报记者 梁瑜