今年8月27日，国家医保局公布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》（以下简称《名单》）。经审核，共有445款药品通过形式审查，其中249款药品属于医保目录外药品。往年备受关注的百万元抗癌CAR-T药物，今年继续受到关注。据悉，4款CAR-T药物已通过本次形式审查，再次冲刺医保。虽然目前多元化支付正在提高CAR-T产品可及性，但进入医保仍然是非常关键的一步。
■廖木兴/图
4款CAR-T产品
通过2024医保形式审查
CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法是近年来全球最热门的细胞免疫治疗技术之一。它是通过将特异性抗原识别物质转入人体T细胞，令其具有识别敌我细胞的能力，在精准定位并杀灭癌细胞的同时减少对正常细胞的损伤。CAR-T细胞疗法作为一种创新的癌症治疗手段，在治疗效果上展现出显著的优势。
我国已有6款CAR-T疗法获批上市。2021年6月获批的复星凯特的奕凯达（阿基仑赛注射液）是中国首个获批的CAR-T细胞治疗产品，后续又上市了药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液以及传奇生物的西达基奥仑赛注射液。这些产品主要针对CD19和BCMA两种靶点，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤等血液系统恶性肿瘤。
《名单》显示，阿基仑赛注射液、纳基奥仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液、泽沃基奥仑赛注射液4款CAR-T产品通过2024医保形式审查。但国家医保局强调，这仅是进入评审流程的初步资格，最终纳入还需通过后续评审与谈判。只有通过评审、谈判等全部环节的药品，才能最终被纳入医保目录。
据了解，4款CAR-T产品中，复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液已是第四度通过初审，但此前三次均无缘医保谈判桌。
价格高昂与医保支付不匹配
致CAR-T屡试屡败
随着全球癌症发病率增长，对CAR-T技术有着迫切的临床需求，中国也不例外。但同时，CAR-T疗法高昂的治疗费用成为许多潜在受益者接受这一疗法的阻碍。
业内盛传医保谈判有“50万（元）不谈，30万（元）不进”的规则，因此CAR-T产品多次冲刺医保未果的原因，是其高昂的价格。CAR-T疗法的生产成本较高，包括固定成本和可变成本。据西南证券测算，单人份CAR-T的生产成本可高达7.88万美元。CAR-T疗法的个性化定制特性使得成本难以大幅度压缩，导致其价格高昂。
据了解，临床上复星凯特的阿基仑赛注射液120万元/针，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液129万元/针，信达生物与驯鹿生物合作研发的伊基奥仑赛注射液116.6万元/针，科济药业旗下的泽沃基奥仑赛注射液115万元/针，合源生物旗下的纳基奥仑赛注射液99.9万元/针，传奇生物暂未对西达基奥仑赛注射液国内具体定价策略做出直接回应。可见，目前我国CAR-T疗法的价格均在百万元左右，远远超出了医保“保基本”的原则，成为其进入医保的最大障碍之一。国家医保局在药品谈判中会考虑药品的性价比，即治疗效果与成本之间的平衡。
除了CAR-T疗法定价高昂，医保基金支付能力也有限。国家医保局数据显示，2023年全国基本医疗保险基金结存为5215亿元，同比减少17.6%。在这种情况下，医保基金只能是“好钢用在刀刃上”，像CAR-T疗法这种一个顶仨的高价药品，可能仍然不得不让路。早有医保谈判基金测算组表示：百万一针的CAR-T药品不具有足够的经济性，较难通过医保谈判。
此外，从临床价值上来看，目前国内获批的CAR-T疗法主要作为二线治疗选择，针对免疫抑制剂治疗失败后复发的或终末期的癌症患者，患者人群较为有限，这也降低了医保对CAR-T产品需求的迫切性。
有业内人士认为，说CAR-T疗法高价，实际上是没有科学分析其费用。相对于其他抗癌药来说，CAR-T只需要打一针就可能实现治愈。若将这一针百万元的费用分摊到日后的这几年甚至几十年的患者生命周期中，其实年均治疗费用并不高。CAR-T企业也一直试图向医保部门传达这样的理念。
“国产化”被认为是
降本降费的关键
传统上，医保谈判成功的高值药物年费用多控制在30万元以内，CAR-T疗法能否将年费用降到30万元以下？
国产化被认为是一种降低成本最终降低年费用的方法。9月13日，复星医药发布公告称，旗下控股子公司复星医药产业拟收购美国Kite Pharma持有的复星凯特50%的股权，此后复星医药产业将持有复星凯特100%的股权，获得阿基仑赛注射液在中国癌症领域的独家开发、生产及商业化权利，以及另一款在研的CAR-T产品的权益。这意味着阿基仑赛注射液将完全国产化，这或许可降低其生产成本和市场价格。
但事实上，我国获批的6款CAR-T产品中，国产比例已超过一半。行业观察人士表示，要真正降低成本，就要实现全产业链国产化。今年3月，《自然》期刊的一篇文章披露，印度利用本土化低廉的生产优势，大大降低了CAR-T原材料、设备和人工三方面成本，最终实现CAR-T单次治疗费用仅20万-30万元。而巴西也在开发一种本土生产的CAR-T产品，单次治疗费用仅为欧美定价的1/10，即3.5万美元。
但是，业内人士同时指出，CAR-T产品无论是工艺还是物料的变化，都需要经过我国监管部门非常严格的审批，因此实现降低生产成本，无法立即见效，而是需要一个漫长的过程。
与此同时，国内CAR-T疗法的研发呈现出多样化和专业化的趋势，众多企业正在积极推进CAR-T疗法的研发，涵盖了从血液肿瘤到实体肿瘤的多个领域，一些研究还涉及自身免疫性疾病等领域。一些有望简化制备过程并降低成本的CAR-T疗法也在研发中。
多元化支付正在提高
CAR-T产品可及性
在成功实现CAR-T成本降低前，在国家医保无法为CAR-T买单的背景下，探索多元化支付机制成为当下行业共识，商业保险、惠民保等多元化支付方式成为可能的解决方案。
截至目前，我国北京、上海、长沙、苏州、深圳、中山等40个省市已将CAR-T细胞疗法纳入惠民保报销范围。据了解，阿基仑赛注射液已被纳入100个省市的城市惠民保，备案的治疗中心已达150家；纳基奥仑赛注射液已被纳入河北省惠民保，可实现80%的支付报销范畴；瑞基奥仑赛已被列入75个地方政府的补充医疗保险计划；伊基奥仑赛也被纳入南京宁惠保等国内多地的城市惠民险。
而部分保险公司也将CAR-T免疫细胞疗法纳入其高端保障计划，甚至将赔付上限设置到数百万元。截至去年年底，阿基仑赛已被纳入超过70项商业保险；瑞基奥仑赛已被列入56个商业保险产品。
也有专家提出使用分期付款的付费方式提高CAR-T的可及性。中山大学医药经济研究所所长宣建伟曾建言，可以采用年金制的方法分期付款，也可以用风险分担的支付机制等。
而按疗效支付似乎为降低CAR-T费用开了一道口。今年1月11日，复星凯特推出了奕凯达中国首款淋巴瘤按疗效价值支付的新的商业模式，患者若未能达到完全缓解，将获得最高60万元的退还，相当于原价的“五折”。复星凯特表示，按疗效价值支付计划推出后，近9个月时间，使用的患者数量比去年大幅度增加，接近200位患者入组该项目。
可及性受限也在制约
我国CAR-T市场发展
据统计，2021年中国CAR-T市场规模约为0.75亿元，2023年增长至约6.89亿元，2024年有望达到16.42亿元。
无法进入医保已明显限制了CAR-T产品的市场规模。智研咨询数据显示，2021年中国CAR-T免疫细胞治疗需求数量为60针，2023年国内CAR-T免疫细胞治疗需求数量增长至568针，预计2024年国内CAR-T免疫细胞治疗需求数量约为1392针。国内一家CAR-T生产企业相关负责人表示，国内只有2%-3%的大B细胞淋巴瘤患者用上了CAR-T疗法，潜在需求巨大。
CAR-T疗法的高成本使其难以进入国家医保目录，而无法进入医保又限制了其市场规模，从而阻碍了进一步降低成本的可能性。行业分析人士认为，虽然一些调研机构预测2030年CAR-T产品国内市场将增加至289亿元，年复合增长率达64.4%，但可及性问题不解决，这些数字都是浮云。
进一步提高可及性，想方设法降低患者使用费用，已成为CAR-T产品的燃眉之急。
采写：新快报记者 梁瑜
