新快报讯 2024年11月7日,赛诺菲旗下Tzield[替利珠单抗注射液(拟)]从展品变商品,再登第七届进博舞台。作为全球首个且唯一用于延缓1型糖尿病发病的创新药物,其实现了从去年“亚洲首秀”到今年海南博鳌“先行先试”的飞跃,填补了我国1型糖尿病领域疾病修饰疗法的空白,推动该领域的临床早筛、早诊和早期干预。与此同时,我国首个《中国1型糖尿病高危人群筛查、监测与管理专家共识》和《中国1型糖尿病患者在校管理手册》在进博与公众见面。
1型糖尿病是一种自身免疫疾病,在我国该病高发于10-14岁的儿童和青少年。过去20年,15岁以下人群的发病率增长了近四倍,患病人数居全球第四。患病人群因自身胰岛β细胞受免疫系统攻击,导致胰岛素分泌不足甚至“匮乏”,无法正常调节血糖水平,需注射胰岛素来维持生命。
虽然1型糖尿病发病率相对2型糖尿病较低,但其疾病负担亟需关注。数据显示,1型糖尿病会导致患儿的平均预期寿命减少;青少年 1 型糖尿病人群焦虑、抑郁发生率分别为35.6%和15.6%,显著高于健康同龄人;近50%的患者家庭承受中至重度家庭经济损失。
据介绍,Tzield是一种突破性的对因治疗方案,作用于人体免疫T细胞,通过调节T细胞的活性,减少免疫系统对自身胰岛β细胞的攻击,从而减缓胰岛功能的下降趋势,实现延缓发病。研究数据显示,持续14天使用该药物治疗,能将1型糖尿病的发病时间平均延缓近3年。
按估算,1型糖尿病患者1天至少打4针胰岛素,一年超过1460针,一生或将累计高达9万针。全国政协委员、安徽医科大学校长翁建平教授指出:“繁重的胰岛素注射只是患者面临的众多困难中的一隅,更应该引起重视的是患者的精神负担和家庭负担,尤其是孩子的生长发育,以及未来将面对的工作、婚恋、生育等问题。但由于疾病知晓率低,公众对1型糖尿病的早筛长期以来缺少认知。Tzield借由进博会加速进入中国,为我国1型糖尿病的早防、早诊、早治工作提供了切实可行的解决方案。对于早诊的8岁以上1型糖尿病2期患者连续治疗14天,可以延缓1型糖尿病3期发病。尤其对儿童青少年患者和家庭而言,降低诊断时突如其来的多种疾病负担冲击,为成长关键阶段争取了缓冲期,为患者赢得焕新一生的机会。”
据介绍,1型糖尿病进展隐匿,患者在1期和2期几乎没有临床症状。当患者因持续恶心呕吐、昏迷等急重症送医被“突然诊断”时,疾病已进展到3期,自身胰岛功能几乎衰竭,此时持续的高血糖会导致酮症酸中毒(DKA),可引发脑损伤、肾衰竭等长期不可逆损伤。目前,国内外权威指南一致推荐1型糖尿病高危人群应主动早筛早诊,能将DKA的发生率降低90%。
国家代谢性疾病临床医学研究中心主任周智广教授认为:“我国首个《中国1型糖尿病高危人群筛查、监测与管理专家共识》发布在即,这一共识与国际接轨,将进一步推动我国1型糖尿病早筛的标准化和普及化。我们建议高危人群,如1型糖尿病患者一级亲属、有HLA易感基因的普通人群和少数自身免疫疾病患者等,应尽早去内分泌科或儿科内分泌专科进行抗体筛查,做好健康管理,减少急重症事件的发生。”
翁建平指出,1型糖尿病的治疗终点是让患者拥有高质量的生命状态,血糖管理只是其中重要的一部分。校园是儿童和青少年最主要的生活学习场所,《中国1型糖尿病患者在校管理手册》是我国首个关注糖尿病儿童校园融合的指导手册,符合我国儿童和青少年成长特点,为家校沟通提供实际指导,以期从友好校园逐步拓展至友好社会。
上海静安区小糖人青少年儿童服务中心负责人金晟分享了自己的感受:“现在,仍有很多患者和家属选择‘隐糖’,他们犹如一座座‘孤岛’,公益项目就是串联起这些‘孤岛’的双手。比如今年在全国开展的KiDS全球公益项目,通过心理夏令营提升患儿的家庭亲子关系,走进校园科普糖尿病知识,为患儿营造友好校园环境。因为社会的支持,1型糖尿病‘不再可怕’,我们可以拥有美好的未来。”
采写:新快报记者 梁瑜