新快报讯 梗阻性肥厚型心肌病是青少年和运动员猝死的首要病因之一。既往治疗手段中，手术存在并发症、再干预风险，传统药物仅能缓解症状无法干预病因。3月17日，第二代心肌肌球蛋白抑制剂星舒平（阿夫凯泰片）在广东省人民医院开出广东省首张处方。作为在中国“全球首发”的成人梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）领域创新药物，其正式落地标志着该“全球新”创新药在广东省实现患者可及。

肥厚型心肌病（HCM）是一种严重的遗传性心脏疾病，其中约2/3患者为预后更差的梗阻性肥厚型心肌病，左心室流出道压差（LVOT-G）升高是疾病进展的关键因素，会进一步加剧心功能损伤，相较非梗阻性肥厚型心肌病患者死亡率翻倍，潜藏猝死、心衰风险，严重影响患者生活质量。

60多岁的陈女士（化姓）就是这类疾病的典型患者，她被“心病”困扰多年，慢走、爬楼都会出现胸闷、气短、心慌，稍一活动便喘不上气，严重时头晕、胸前压迫感接踵而至，日常生活处处受限，就连喜爱的广场舞也不得不放弃，辗转多家医院后才最终确诊。

广东省人民医院心血管内科主任、广东省医学会心血管病学分会主任委员荆志成表示，当前梗阻性肥厚型心肌病的治疗手段仍以药物、侵入式治疗为主，临床管理面临诸多未解之需：手术存在专业技术要求高、并发症风险、再干预风险等限制，传统药物治疗仅能部分缓解症状，且无法干预病因。心肌肌球蛋白抑制剂的迭代发展，为满足临床急需注入了全新动力。

广东省心血管病研究所、广东省人民医院心内科副主任医师何旭瑜指出，肥厚型心肌病的治疗重点已从单纯的症状缓解，升级为精准靶向机制药物治疗，同时改善症状及预后，有助于降低心血管事件风险、改善远期结局。其中快速降低LVOT-G对于梗阻性肥厚型心肌病患者尤为关键，数据显示LVOT-G每升高20mmHg，死亡和心脏移植风险升高24%。

根据《中国心肌病综合管理指南2025》以及Ⅲ期临床研究数据，校正安慰剂效应后，第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片可实现2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg，且药物相互作用风险低，其创新特点契合了多重治疗目标的临床需求。

肥厚型心肌病讲求规范化诊疗。何旭瑜强调，肥厚型心肌病的规范化诊疗，关键在于打通快筛、快诊、快治到长期管理的全链条，构建覆盖全病程的一体化防治体系。创新药物的临床应用为“快诊快治”提供了有力支撑，能更好地衔接后续长期管理，真正实现对疾病的全程把控。

“从创新药物加速落地、诊疗技术持续突破，到规范管理体系不断完善，我国肥厚型心肌病防治正步入规范化、精准化、一体化的高质量发展新阶段。”荆志成表示，广东省心血管病研究所正凝聚协同力量，组建广东省心肌病管理中心，不断提升疾病诊治水平、改善患者长期预后与生活质量，为推进健康中国建设注入坚实动力，也为更多心肌病家庭带来新的希望与保障。

采写：新快报记者 梁瑜