新快报讯 国家药品监督管理局9月30日附条件批准盐酸艾泊度胺胶囊（通用名Iberdomide，简称IBER）上市，用于联合达雷妥尤单抗和地塞米松，治疗既往接受过至少一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。

艾泊度胺是全球首个CELMoD（Cereblon调节性蛋白降解剂）类口服药物，机制源于获得诺贝尔奖的“泛素介导的蛋白酶体降解”原理。此次获批标志着中国多发性骨髓瘤治疗迎来全新药物品类。其也是全球首个以微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）数据作为中间终点获批用于复发或难治性多发性骨髓瘤的药物，获批基于Ⅲ期EXCALIBER-RRMM研究。

该研究评估了艾泊度胺联合达雷妥尤单抗及地塞米松（IberDd）对比达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松（DVd）的疗效与安全性。中位随访16个月时，41%的IberDd组患者在任意时间达到MRD阴性CR，显著优于DVd组，达到双主要终点之一。MRD阴性是评估缓解深度的重要指标，被认为与无进展生存期改善显著相关。研究正继续评估另一主要终点无进展生存期（PFS）。安全性方面，IberDd方案特征与预期一致，因不良反应停药率为7.8%。中性粒细胞减少症和感染发生率分别为90.2%和78.9%，但因此终止治疗的比率较低（分别为1%和1.5%）。

EXCALIBER-RRMM中国主要研究者、中国医学科学院血液病医院临床首席专家邱录贵教授表示，多发性骨髓瘤目前仍不可治愈，核心症结之一在于MRD。早线治疗是实现深度缓解的关键窗口期，IberDd方案在此阶段的MRD阴性CR率数据令人振奋，靶向蛋白降解的创新机制显著提升缓解深度，为改善长期结局带来切实希望。

艾泊度胺机制基于泛素-蛋白酶体系统，相关成果于2004年获诺贝尔化学奖。中山大学附属第一医院李娟教授指出，艾泊度胺通过调动人体天然机制识别并降解致病蛋白，从源头杀灭骨髓瘤细胞，临床数据验证了这一新技术路径的科学价值。其机制优势更在于对T细胞功能状态的积极影响，有望为后续免疫治疗创造更有利条件、支持更可持续的疗效获益。

此外，另一款CELMoD药物mezigdomide已获国家药监局药品审评中心突破性治疗药物认定，且上市申请被纳入优先审评，拟用于既往接受过来那度胺和抗CD38单克隆抗体治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

采写：新快报记者 梁瑜