新快报讯 10月15日,奥普雷顿片全球供货正式开启,广州医科大学附属脑科医院开出首日处方,标志着这一创新疗法从“获批上市”迈向“患者可及”,为1型发作性睡病患者带来新的治疗选择。
发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病,我国现有患者约70万,其中1型发作性睡病占75%~80%。其核心病因在于下丘脑调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失,导致睡眠-觉醒状态不稳定,带来贯穿24小时的疾病负担:日间可能出现难以控制的过度思睡和猝倒,夜间则可能出现睡眠碎片化、睡眠瘫痪、睡眠相关幻觉等症状。长期失稳还使患者面临认知受损、焦虑抑郁、肥胖、代谢异常等多系统健康风险,甚至增加驾驶事故等安全隐患,影响学业、职业与家庭生活。
广州医科大学附属脑科医院睡眠与节律医学中心主任刘亚平指出,发作性睡病是一种累及全生命周期的慢性疾病。长期以来,临床实践以日间过度思睡和猝倒等症状的对症干预为主,多需联合用药,患者常面临疗效有限、依从性差等挑战。随着首款靶向食欲素缺乏这一核心发病机制的创新药物正式进入临床,1型发作性睡病的治疗模式有望实现从“对症控制”向“对因治疗”的范式转变。
17岁的小乐(化名)长期受日间过度思睡、猝倒及夜间睡眠问题困扰,学习成绩明显下降,无法坚持正常学习与生活。经检测,其脑脊液食欲素水平仅为24pg/mL(正常在110pg/mL以上)。今日,小乐作为首位患者在门诊接受了该创新药物治疗,有望重拾学习与生活节奏。
刘亚平指出,目前超过50%的发作性睡病患者存在误诊经历,最常被误诊为精神或心理障碍;从首发症状到确诊,患者平均历时仍需5~10年。发病高峰集中在10~20岁,正值学习与社交能力建立的关键期,长期的诊断延迟往往覆盖儿童青少年求学、性格塑造的核心阶段,持续的过度思睡、猝倒等症状会直接侵蚀学习效能与社会功能,导致学业中断、就业受限等困境。
刘亚平强调,当个体反复出现难以克制的日间睡意,或在大笑、激动等情绪诱因下突发猝倒发作,就应高度警惕1型发作性睡病,尽快到睡眠医学中心或专科就诊,尽早进入规范干预轨道。
采写:新快报记者 梁瑜
