4名子女中仅一人健康；其中一子因病早夭，另一子患上罕见病

这一次，她无论多困难都要救孩子

温暖1701号

●温暖诉求

清晨6点，苏女士轻手轻脚起床，给电饭煲按下煮粥键，转身来到儿子阿麟床前，动作娴熟地托后住他的颈和膝弯——这个45公斤重的17岁男孩，像婴儿般完全依赖母亲的臂膀。苏女士的4个孩子中有3人罹患重病。去年7月，她珍爱的双胞胎中的小儿子不幸病故，苏女士尚未走出悲伤，双胞胎中的大儿子阿麟又确诊罹患罕见疾病——阵发性睡眠血红蛋白尿。

“救孩子！不管疾病有多罕见，只要有药可用，我都要守住孩子的健康。”苏女士坚定地说，这一次，她一定会全力救助阿麟。

家里孩子接连生重病

苏女士告诉新快报记者，由于有4个子女，她是最幸福的母亲，也是最操心的母亲。4个孩子中，除了大女儿的身体健康，其余3人都患病。二女儿出生没多久就查出患有重型地中海贫血，两个双胞胎儿子，即阿麟和阿凰，从小体质就很一般。后来，小儿子阿凰患上纤维瘤，苏女士花了8万元治疗费为孩子切除了肿瘤。2024年6月，阿凰告诉妈妈，自己感到肩颈部不舒服，而且头晕、头痛。苏女士带他去就医，检查出颈椎弯曲，且生理曲度异常，医生建议做手术纠正。

不料，在做完纠正手术后，阿凰出现头部积血积液，在ICU处理了多天，都难以清除。为了抢救阿凰，苏女士和丈夫用尽所有积蓄。当时阿麟正在高职学校上学，不得不因为家里经济突然陷入困难而停学。

去年7月，阿凰永远“离家”了。这是苏女士万万没想到的结果。

苏女士一家至今还没有从悲伤中走出来，而今年5月，阿麟的身体又出现了异样。他突然牙龈出血，无法进食，一进食就呕吐。阿麟还悄悄告诉妈妈，他晨起排出的尿液，颜色像浓茶一样。

苏女士慌了神，马上将孩子送到居住地附近的广州市花都区人民医院就医。一系列检查下来，医生沉重地告诉苏女士，阿麟患上一种罕见的血液系统疾病——阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），同时还伴有胆囊结石、肝功能不全、血小板减少、消化道出血。这一切突如其来的症状导致阿麟体感虚弱，而且心率过快。“孩子身体几乎垮了……”一出医生诊室，苏女士不禁掩面而泣。

特效药入医保后降价

为了让阿麟获得更好的治疗条件，今年7月，苏女士带着阿麟辗转来到广州市第一人民医院南沙院区治疗。这次就医，医生给苏女士带来了希望。

据阿麟的主治医生介绍，以前，PNH主要以对症治疗为主，在溶血控制、防止肾功能损伤等方面面临许多难题。而近年随着C5补体抑制剂的出现，让PNH患者得到了更好的、不可替代的临床获益。“特别是2024年1月1日开始实行的新版医保药品目录中，包括用于治疗成人和儿童PNH等多个罕见病药物通过国家医保谈判获得纳入，有效提高罹患相关罕见病的患者对创新药物的可及性。”中国医师协会血液科医师分会委员、中华医学会血液学分会红细胞疾病学组委员、广州市第一人民医院内科兼血液内科主任王顺清向新快报记者介绍。

“医生还告诉我们，C5补体抑制剂进医保目录前的价格是2.1万元/支，进医保目录后降到2518元/支。”苏女士安慰自己说，尽管经济困难，还是一定要把阿麟的病治好。

父母决心治好孩子的病

在市一人民医院南沙院区，医生为阿麟使用了C5补体抑制剂，通过特异性抑制补体蛋白C5的活性，阻断补体系统的过度激活。截至9月7日，阿麟完成了20针C5补充剂注射。“这种治疗是要长期用药，这几个月算是刚刚起步，我们已艰难地‘抬脚’，以后要走好每一步。”苏女士说。

现在，阿麟每3天就要到住处附近的医院定期监测血常规，尤其是观察血小板升降。一旦血小板下降就要马上“输板”。苏女士每每看着儿子的血项指标升升降降，心情如过山车般起起伏伏。

9月5日，阿麟输血小板后，指标上升幅度小，被主治医生叫回医院住院。

“我们家的情况本来就不富裕，家里还有一个罹患重型地贫的二女儿。这些年，我们本打算让二女儿做造血干细胞移植，好治好重型地贫。但现在，家庭收入仅够救治更为紧急的阿麟。”苏女士说，手心手背都是肉，唯有先救“急”。儿子在家休养的间隙，她在家门口开了一个小档口，不断接手工活。阿麟的爸爸每天加工6000多件手袋小配件，挣200多元的工钱，以此维持生计，而刚刚工作的大女儿也每月把自己的工资交给父母保管。“无论如何都要让孩子健康，也许未来有更好的疗法，能彻底治好这个病（PNH）。” 她表示。

公益指引

●公益账户:

广东公益恤孤助学促进会天天公益专项基金

●银行账号：

44032601040006253

●开户银行：

中国农业银行广州远洋宾馆支行

注：捐款时请注明“天天公益专项基金”, 如需捐款收据,请在汇款时附注捐款收据回邮地址、联系人姓名及电话。

统筹：新快报记者 潘芝珍 

采写：新快报记者 李斯璐 

图片：由受访者提供