新快报讯 9月15日，广州白云山医药集团股份有限公司发布关于分公司药物进入关键性临床试验的公告，白云山制药总厂研发的选择性RET小分子抑制剂BYS10片收到国家药品监督管理局药品审评中心的反馈意见，同意BYS10片未来采用Ⅱ期单臂临床试验申请上市。这预示着BYS10片进入关键注册临床试验，有望成为国产创新抗肿瘤药物的代表性产品，RET突变实体瘤将迎来治疗领域新突破。

数据显示，中国每年新发RET突变肿瘤患者约7万人，包括8000-1.6万例RET融合肺癌，以及大量RET突变甲状腺癌，是临床治疗的难点。而传统化疗和免疫治疗方案有效率不足20%，且常伴随高血压、蛋白尿等明显副作用，耐药性与脑转移问题更是显著拉低患者的生存预期。

据了解，BYS10片是白云山制药总厂自主研发的高选择性RET抑制剂，其适应症为非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等晚期实体瘤。白云山制药总厂于2022年1月获得国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，截至2025年8月，该项目已投入研发费用人民币近1.5亿元。

目前，全球仅有Pralsetinib（BLU-667）和Selpercatinib （LOXO-292）两款RET抑制剂新药获批上市。据了解，BYS10片是1.1类抗肿瘤新药，化学结构新颖、成药性良好。其具有高选择性及抗耐药性，可精准抑制RET靶点，避免影响正常细胞，从而显著减少高血压、蛋白尿等常见不良反应；同时对V804、G810等耐药突变仍保持活性，为耐药患者提供继续治疗的可能。

此外，广谱抗肿瘤活性也是BYS10片的特点。ASCO2025披露的数据显示，在51例可评估疗效的患者中，BYS10的客观缓解率（ORR）达到62.5%，疾病控制率接近90%。细分病种中，RET融合肺癌的有效率为60%，甲状腺癌达83.3%，甲状腺髓样癌则为50%，显示出广泛的适用潜力。

BYS10片安全性良好且能控制脑转移。绝大多数药物相关不良反应为1-2级，经对症处理可缓解。更值得关注的是，在4例脑转移患者中，1例实现颅内病灶完全消失，3例达到有效控制，弥补了当前RET靶向治疗在脑转移领域的不足。

采写：新快报记者 梁瑜