新快报讯 2025年12月7日，国家医疗保障局正式公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》。施维雅旗下艾伏尼布片成功入选，用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。作为全球首个、中国唯一获批的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，该药打破了中国IDH1突变AML领域长期缺乏靶向药物的困境。

急性髓系白血病是成人最常见的急性白血病，进展迅速且威胁生命。中国AML新发病例呈增长趋势，老年及复发难治患者预后极差——IDH1突变者中位总生存期不足6个月，3年生存率低于10%，治疗手段有限且疗效不佳。

艾伏尼布片的纳入具有里程碑意义。“长期以来，对于携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者，可用的治疗手段非常有限，疗效不尽如人意，患者面临着生存期短、生活质量差的困境。”中国医学科学院血液病医院王建祥教授指出，艾伏尼布片为患者带来根本性的治疗转机。此次艾伏尼布片被纳入国家医保目录，解决了药物可及性核心问题，标志着我国精准医疗落地迈出关键一步，将深刻影响血液肿瘤诊疗模式。

哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授强调，艾伏尼布片纳入国家医保目录代表了我国肿瘤治疗理念的整体升级。在临床层面，这一进展使医生能够基于循证医学证据，为携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者制定更加精准、规范的治疗方案；在患者层面，则意味着治疗过程更加人性化，有望实现疗效和生活质量双重提升。这一改变将有力推动我国白血病诊疗水平与国际接轨。

临床研究数据显示，艾伏尼布片单药治疗IDH1突变复发难治AML患者，中位总生存期达9.0个月，其中达到完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复（CR/CRh）的患者中位总生存期延长至18.8个月；中国人群中位总生存期9.1个月，完全缓解持续超1.5年；同时能减少50%的输血依赖，提高生活质量。该药在中国患者中耐受性良好，血液学不良反应发生率低，无明显骨髓抑制。

据悉，自2018年在美国首次获批以来，艾伏尼布片已在全球49个国家或地区获批上市。在中国，艾伏尼布片被纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，并于2022年1月通过优先审评审批获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。此外，艾伏尼布片在全球范围内获得美国国家综合癌症网络（NCCN）、中华医学会（CMA）、中国临床肿瘤学会(CSCO)、中国抗癌协会（CACA）、欧洲白血病网络（ELN）等多个国内外治疗指南推荐，用于治疗携带IDH1基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者。

采写：新快报记者 梁瑜