新快报讯 罕见病因“求医难”“药物少”等原因，通常会让患者及家庭承受巨大的治疗负担，出现因病致贫、因病返贫的情况。

记者7日获悉，创新药企自主研发的1.1类创新药复迈宁(芦沃美替尼片)成功被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2025年)》（以下简称：新版医保目录），标志着相关罕见肿瘤靶向治疗迈入“可及、可负担”的新阶段，更多患者将获益。

复迈宁是国内首个且目前唯一同时获批朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)及组织细胞肿瘤成人患者，2岁及2岁以上伴有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)的Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)儿童及青少年患者双适应症的MEK1/2抑制剂。

据悉，成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)及组织细胞肿瘤是一种罕见的组织细胞肿瘤，此前国内没有用于治疗该疾病的获批药物；神经纤维瘤病(NF)是一种常染色体显性遗传性疾病，新生儿发病率约1/3000，其中30%–50%患儿为丛状神经纤维瘤，肿瘤在儿童期生长迅速、手术难以完全切除且复发率较高。2025年5月，芦沃美替尼在国内获批上述适应症，填补相关罕见病领域的治疗空白。

上海交通大学医学院附属第九人民医院整复外科副主任林晓曦教授表示：“芦沃美替尼纳入医保大幅降低了患者自付比例，打破了‘用不起、用不久’的困境，为儿童神经纤维瘤患者提供了疗效与安全性兼顾的新方案，也体现了国家对罕见病防治与创新药研发的高度重视，将进一步推动罕见病诊疗生态的良性循环。”

芦沃美替尼的临床研究数据显示，在成人LCH患者中，芦沃美替尼客观缓解率达82.8%，至缓解时间为2.9个月，安全性良好，未发生因药物导致的永久停药事件。在儿童NF1-PN患者中，芦沃美替尼临床获益率为100%，客观缓解率(ORR)达60.5%，中位至缓解时间为4.7个月，在基线NRS≥2 分患者中，92.9%疼痛明显缓解，78.6%患者疼痛完全消失，无导致剂量降低、永久停药的TRAE(不良反应)。

首都医科大学附属北京天坛医院神经肿瘤中心主任李文斌教授表示：“罕见病的治疗通常需要长期坚持，芦沃美替尼因其良好的安全性及便捷性，可以让患者更容易居家治疗，使住院、陪护、误工等隐性成本同步下降，帮助患者及照看者更好地回归社会生活。”

芦沃美替尼被纳入国家医保目录后，相关疾病患者自付比例将大幅下降，用药可及性与长期依从性同步提升，实现从“有药可用”到“用得起、用得久”的变迁。患者的月治疗费大幅度下降，彻底打破“用不起”的壁垒，使更多患者能够获得持续规范治疗，显著改善生存质量并重返社会，对罕见病诊疗具有里程碑意义。

罕见病公益组织代表表示：“长期以来，高昂的自费药价成为患者坚持治疗的一大障碍，许多家庭因此背负沉重经济压力。此次芦沃美替尼纳入医保，无疑是个重大利好，不仅显著降低了患者的用药成本，也增强了患者对治疗的信心和依从性。我们期盼更多创新药循此路径纳入医保，让‘用得起药、治得好病’的憧憬不再遥远。”