新快报讯 在2026年“国际罕见病日”之际，由人民日报健康客户端与阿斯利康联合主办的“以科学之力，点亮罕见新生，重塑社会栋梁”公益演讲活动在人民日报社举行。活动汇聚患者及家属代表、临床专家、卫生经济学学者、产业界代表等多方力量，通过跨界演讲呼吁社会持续关注罕见病群体，共同推动诊疗水平提升与保障体系完善，助力罕见病患者重返社会、成长为社会栋梁。

数据显示，我国罕见病患者总量已超2000万，是一个不可忽视的社会群体。当前全球已知罕见病中，仅约5%存在有效治疗手段，而国内患者诊疗过程中42%曾经历误诊，平均确诊时间长达4.26年，进一步加重了诊疗负担。罕见病的疾病负担远高于常见疾病，患者家庭因病致贫率超过35%。除经济压力外，疾病导致的肢体残疾、心理创伤、自理能力丧失，不仅阻碍患者回归社会，更让整个家庭承担着长期照料责任与精神压力。

2025年，世界卫生组织首次将罕见病列为全球卫生公平和包容优先事项，敦促各成员国制定国家罕见病健康计划。我国近年来也在不断完善罕见病诊疗与保障体系，但在治疗可及性不均、部分患者支付负担沉重、长期保障机制不完善等方面仍存在明显短板，需要社会各方协力推进解决。

本次活动以创新公益演讲形式展开，融合个体叙事、医学实践、政策研究、产业支持等多维度视角，传递社会各界对罕见病群体的关怀与支持。

此次公益演讲主题活动的首位演讲嘉宾、1型神经纤维瘤病（NF1）患者堂墨以自创诗歌开场，分享了自己的成长经历：14岁发现体内肿瘤，高中时瘤体压迫神经影响外观，所幸加入临床试验接受创新治疗后瘤体缩小，身体状态明显改善，最终成功考上香港中文大学，如今已是大三学生，还能参加业余足球比赛。他呼吁社会各界给予患者更多治疗机会、理解与尊重，让更多罕见病患者能在社会中发光发热。

北京病痛挑战公益基金会创始人王奕鸥结合基金会成立十年的历程、8772乐队的故事，展现了罕见病患者从“生来罕见”到“生而不凡”的生命力，呼吁通过医学进步、政策保障、包容环境的多维支持，让患者拥有成长的机会，跨越生存难关，成为建设包容社会的重要力量。

复旦大学附属儿科医院院长王艺教授从临床一线经验出发，呼吁进一步完善产学研医用协同体系，以创新力量点亮罕见新生，让患儿从“被照护者”转变为社会参与者与贡献者，她强调：“罕见病患者需要的不是同情，而是来自科学、制度与社会善意托举的希望。”

上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林从卫生经济学角度指出，罕见病药品兼具治疗价值与社会价值，建议以患者为中心建立健全保障体系，通过设立国家级罕见病专项基金，既精准满足患者诊疗用药需求、防范因病致贫返贫，也能激励企业加大创新投入，打通研发到应用的全链条闭环。

阿斯利康中国副总裁胡轶清表示，企业将持续引入创新疗法、推动诊疗体系建设、助力构建罕见病创新生态和支付保障体系，推动更多罕见病领域实现从0到1的系统性突破。

现场，全体嘉宾最终共同发出倡议：呼吁社会各方携手，为罕见病患者点亮新生之路，让每一份关爱汇聚成改变的力量，帮助更多患者成长为社会的栋梁之材。

采写：新快报记者 梁瑜