新快报讯 胃肠道肿瘤中，胃肠间质瘤（GIST）占比约1%。在我国，由于人口基数较大，属于一种“并不罕见”的罕见病，估算每年有2万-3万名新发患者。2025年7月12日，全球胃肠间质瘤关爱日前夕，由中华慈善总会、胃肠间质瘤诊疗规范和创新协作网（CGIN）共同发起、再鼎医药支持的“乐相守，爱无间”2025年胃肠间质瘤（GIST）患者关爱日活动在广州举行。活动中，中国首部《胃肠道间质瘤患者生活质量调研报告（2025）》（下称《调研报告》）发布，旨在通过系统化调查，深入了解胃肠间质瘤患者生活质量现状，为促进规范化诊疗实践提供科学依据。

不同阶段治疗不同，手术+靶向药物是晚期GIST主要治疗策略

“GIST可发生于消化道任何部位，有些是良性的，不生长，一般不被关注到；有临床意义、会慢慢恶化的间质瘤才会被重点关注。”北京大学肿瘤医院李健教授对记者表示，胃肠间质瘤不太容易被发现，这是因为它不长在黏膜层，而且是“外生型”生长，由于腹腔空间很大，特别隐秘，只有在肿瘤侵犯到黏膜时才可能引发出血，一般通过体检中的B超能筛查出一些异常。

GIST治疗的有一定特殊性。李健指出，目前肿瘤治疗的三大支柱手段是手术、放疗和药物治疗，只是每种手段都在不断发展：比如手术从开腹到腹腔镜，再到机器人手术；放疗除了传统方式，还有质子重离子等新技术；药物治疗则从最初的化疗，发展到现在的三代药物——传统化疗药物、精准靶向药物和免疫治疗药物。“在没有靶向药的时代，化疗是主要药物手段，但疗效有限。而精准靶向药物出现后，很快就替代了化疗，成为GIST药物治疗的核心。GIST是迄今为止靶向药物治疗最成功的实体肿瘤之一。”

“如今，选择合适的手术时机和匹配的靶向药物，是晚期GIST最主要的治疗策略。”李健称，近20多年来，GIST的治疗主要依靠“手术+靶向药物”的模式：对于可手术切除的患者，术后服用靶向药以预防复发；对于晚期已发生转移的患者，以靶向药物控制为主，根据病情进展依次使用一线、二线、三线、四线等不同靶向药，期间若出现合适的手术机会（比如控制转移灶后），手术也会参与进来。

李健表示，GIST在实体肿瘤里治疗效果较好，即便晚期患者，通过合适的手术与药物搭配，很多患者能实现长期生存，甚至存活10年以上。

逾六成GIST患者因药物副反应致生活质量下降

近年来，随着手术技术的发展及酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的应用，GIST患者的生存期显著延长，部分患者甚至可长期生存超过10年。与此同时，治疗带来的长期副作用（疲劳、 疼痛、消化道症状等）及心理社会问题（焦虑、抑郁、恐惧等）对患者生活质量的影响也日益受到关注。“临床医生往往重视的是肿瘤诊治等客观事实，只有患者自己才能真正体会到诸如‘累不累’‘疼不疼’‘能否正常工作’这样的主观感受，而这些感受对于评估患者的整体健康状况同样至关重要。”李健指出，本次调研的目标是深入了解中国GIST患者的生活质量现状，为改善患者的生活质量提供科学依据。“理解患者的实际体验有助于临床医生制定更加全面的治疗计划，不仅让患者活得更久，而且生活得更好。”

《调研报告》显示，虽然生存期延长了，但中国GIST患者总体健康评分（64.1分）较部分西方国家仍有差距（荷兰77.2分，墨西哥76.7分），主要体现在心理社会支持、药物副作用管理、晚期患者生活质量等方面。其中，治疗药物引发的副作用（恶心、呕吐、腹痛、贫血、疲乏、认知障碍等），是导致患者对生活状态不满意的突出原因，因药物治疗感到不适是患者在治疗中面临的首要障碍（64.8%）。而且，晚期复发转移患者健康评分、身体/社会功能显著更差。强化普及疾病规范化诊疗知识，降低复发风险，是GIST治疗的重要目标。

“GIST具有高复发的特点。”李健指出，当胃肠间质瘤逐步成为慢性病，治疗手段丰富的同时，疾病管理的问题日益凸显。患者层面应当做好日常随访，及时监测病情进展；医生层面应注重患者的全病程管理，并对药物的副作用进行早期干预，提升治疗效果，这将对晚期患者的生存现状带来极大改善；当出现药物不良反应时，患者应及时与主诊医生取得联系，个性化调整治疗方案。

亟需规范化诊疗，全国已设35家GIST专病门诊

GIST的治疗应秉承“全程化、规范化”的治疗理念。临床医生需要根据患者疾病进展的不同阶段选择针对性的靶向药物，从而制定个性化的诊疗方案，构建从一线到四线治疗的精准诊疗体系。

“不光患者对GIST了解少，很多医生对它的认知也有限，其诊疗往往需要更多专业的医生参与进来。”李健表示，这类疾病需要专病门诊，即培养一批熟悉该疾病的专病医生，诊疗会更有针对性。他建议，由于 GIST 是胃肠道的肿瘤，生长在消化道（如胃、肠等部位），所以通常建议先到消化内科就诊；如果需要手术治疗，可能会涉及胃肠外科或普通外科；若疾病发展到需要靶向药物等内科治疗阶段，也可能需要肿瘤内科的参与；必要时可寻求专病门诊或多学科协作团队（MDT）的帮助。

GIST专病门诊是该病诊疗的最佳选择。专家特别呼吁，由于GIST复发率高，需要长期服药，药物副作用出现率高，建议患者应优先前往大型三甲医院或GIST专病门诊就诊随访，获得规范化的诊断与治疗。在GIST专病门诊，专家可根据患者个体化差异，制定用药策略，并对患者副作用进行针对化调整，早期干预。为此，2024年，中华慈善总会联合中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤诊疗规范和创新协作网（CGIN）发布《胃肠间质瘤患者关爱指南》，推出胃肠间质瘤关爱地图，覆盖全国21个省市地区的35家GIST专病门诊中心，以推动中国GIST临床诊疗规范化进程。

全国全国 35 家胃肠间质瘤诊疗规范和创新协作网（CGIN）（排名不分先后）

采写：新快报记者 梁瑜