新快报讯 “港澳药械通”政策持续发力。继淋巴瘤用药“注射用坦昔妥单抗”、卵巢癌ADC药物“索米妥昔单抗”等落地后,国际抗肿瘤新药领域再添重磅利器——晚期结直肠癌靶向新药恩考芬尼(Encorafenib)也成功落地,为经历多线治疗失败、深陷困境的癌症患者带来新治疗选择。据了解,广东祈福医院已可用上与国际同步的这一创新疗法。
国家癌症中心最新数据揭示,全球范围内,结直肠癌发病率居恶性肿瘤第三位,中国每年新发患者超过55万例。在所有的结直肠癌中,BRAF V600E基因突变在结直肠癌(CRC)中占8%~12%,是仅次于KRAS的第二常见驱动突变。中国数据显示其突变率为3.7%~4%,低于欧美人群,但伴随远处转移的患者突变率显著升高至16.7%,多见于老年女性(≥60岁)、右半结肠癌(盲肠、升结肠)患者,常与黏液腺癌或低分化癌相关,且多伴微卫星稳定(MSS) 状态(>80%)。
广东祈福医院肿瘤中心谢国明主任医师谈到,BRAF V600E突变型结直肠癌的生物学特征常表现为高侵袭性表型、表观遗传失调和免疫抑制,易发生腹膜转移(40%~50%)和远处器官扩散,诊断时Ⅳ期比例高;预后极差,中位总生存期(OS)仅12~15个月(野生型为30个月以上),死亡风险是野生型的2倍;对传统化疗(如FOLFOX/FOLFIRI)响应率低(ORR 30%);靶向单药(如BRAF抑制剂)因旁路信号激活(如EGFR、KRAS)而快速耐药,一线含贝伐珠单抗的化疗方案中位PFS仅6个月;二线化疗有效率降至个位数,对患者的生存期与生活质量产生巨大影响。
但在今年全球肿瘤学盛会ASCO传来振奋人心的临床研究结果:BREAKWATER研究结果证实,由恩考芬尼(一种口服小分子BRAF激酶抑制剂)、西妥昔单抗(EGFR抑制剂)和化疗组成的方案(Encorafenib+西妥昔单抗+mFOLFOX6)与标准化疗组成的三药联合方案相比,一线中位总生存(OS)突破30.3个月:BRAF V600E突变)的晚期结直肠癌治疗优势明显。明显延长患者生存期,控制肿瘤进展,为深陷困境的患者带来新治疗选择。然而,这款药物此前尚未在内地落地,成为许多急需患者难以逾越的障碍。
作为番禺区首家“港澳药械通”医院,乘借政策东风,广东祈福医院成功引进恩考芬尼(Encorafenib),打破跨境求药的壁垒,直接惠及内地急需用药的晚期肠癌患者。
采写:新快报记者梁瑜 通讯员 潘增丽