新快报讯 2026年11月6日，第九届进博会期间，赛诺菲携两款血液罕见病创新疗法亮相。全球首个且唯一的血友病siRNA非因子疗法芬妥司兰钠注射液迎来上市后进博首秀；全球首个且唯一靶向治疗免疫介导血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）的创新纳米抗体药物注射用卡拉西珠单抗同步展出。同日，赛诺菲开启“奇迹星河、生命梦想”罕见病主题活动，携手多方代表共同发起“罕见病诊疗与保障体系倡议”。

作为首个靶向降低抗凝血酶的血友病创新药物，芬妥司兰采用皮下注射给药，一年最少仅需6次皮下注射。相较于传统凝血因子规律替代治疗每年127次静脉注射，它大幅降低注射频率，在预防或减少出血的同时，帮助患者减轻“出血负担”与“针头负担”，支持其更从容地回归日常生活。

近年来，我国药品审评审批制度改革不断深化，针对临床急需、罕见病类药物开辟专属加速通道。芬妥司兰从进博亮相到在华获批、患者可及，全程跑出创新药落地加速度；注射用卡拉西珠单抗凭借临床急需价值实现短时间快速获批，目前已为全国50多名急危重症iTTP患者抢出宝贵救治时间。二十余年来，赛诺菲不断拓展全球罕见病在研管线，并推动中国深度参与全球临床开发。

北京大学人民医院主任医师郭杨表示，审评审批的“中国速度”，让优质创新药物得以快速落地临床，丰富了急危重症罕见病的救治手段。蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方表示：“我们与赛诺菲持续推进‘患者旅程’跨国协作研究，期待让患者的体验与诉求融入研发全过程。”

本届进博会上，赛诺菲推出罕见病纪录片《活在热爱里》上集，以一名血友病患者的真实故事为切口，聚焦罕见病群体迸发的生命力量。

上海市临床检验中心主任技师宋颖表示，创新非因子疗法的应用，让配套检验在血友病长期管理中的作用更加重要，监测抗凝血酶水平可帮助临床兼顾出血控制与血栓风险管理。天津市友爱罕见病关爱服务中心负责人王立新表示：“让患者用得上、用得起、坚持用，还需要各方共同努力。我们将继续开展公益协作，呼吁完善多元化保障，陪伴患者坚定治疗信心。”

采写：新快报记者 梁瑜