新快报讯 重症肌无力创新药艾加莫德可以报销了，广州患者年治疗费自付部分低至3万多元。2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行。其中，罕见病用药纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，填补了10个病种的用药保障空白。专家指出，尤其是像重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的罕见病疾病治疗用药被纳入目录，将产生良好的社会效果。

艾加莫德已在广州多加医院正式医保落地

来自阳江的陈阿姨（化姓），今年73岁，是新版医保目录正式执行后首批在广州中医药大学附属第一医院接受创新药艾加莫德治疗的患者。她自述得病半年多，之前切除过胸腺瘤，还用过激素、丙球等，但还是因为反复四肢无力并且出现呼吸困难，在广州中医药大学附属第一医院用艾加莫德治疗了一个周期共4次治疗。“当时第一次后就能很快脱掉呼吸机了，第二次治疗后全身力气改善明显都出院了。现在能医保报销，切切实实为老百姓减轻了经济负担，新药也有机会能长期用了，绝对是重症肌无力患者的福音！”陈阿姨说。

同样迫不及待的还有在中山大学附属第一医院治疗的51岁的韶关刘阿姨（化姓）。“真的是迫不及待，今天是我第3次（周）用艾加莫德治疗，没想到这么快就能医保报销了。”刘阿姨长期以来四肢无力的症状都控制得不好，最近因为呼吸困难还进了ICU。在中山大学附属第一医院使用艾加莫德治疗了2次后，如今身体力量逐渐恢复，而且已经能脱掉呼吸机。“很希望能尽快控制好，早点能出院正常生活。”刘阿姨称。

据了解，1月2日，罕见病创新药、全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德已在中山大学附属第一医院、广州中医药大学附属第一医院正式医保落地，切实为全身型重症肌无力患者减负。

可实现症状和副作用均最小化的“双达标”状态

广州中医药大学附属第一医院肌病科副主任医师江其龙介绍，作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

中山大学附属第一医院神经内科主任医师冯慧宇教授表示，全身型重症肌无力的危害不小，它可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。江其龙强调，重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。

江其龙介绍，长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。然而，由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，长期以来实现“双达标”的重症肌无力治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。不少患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。

据了解，艾加莫德是近三十年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，是全球首个且国内目前唯一上市的FcRn拮抗剂。其作用机制独特，能够清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，从而实现与疾病和平共处。

医保落地，为重症肌无力患者打通“最后一公里”

据了解，艾加莫德是国内首个且目前唯一获批上市的FcRn拮抗剂，也是国内目前唯一可医保报销的FcRn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。

“医保目录一公布，就陆续有不少患者来问什么时候能医保报销。”江其龙表示，新版医保药品目录正式实施后，医院各部门通力协作，迅速帮助亟需创新药艾加莫德治疗的全身型重症肌无力患者打通了用药保障“最后一公里”，在医保政策的指引下，帮助重症肌无力患者和家庭切实获益。

据统计，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的年治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，广州本地患者报销比例为70%-86%不等，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗费个人自付最低3万多元。

“随着我国重症肌无力诊疗正式步入循证治疗和生物靶向治疗时代，进一步优化药物治疗策略，实现安全、有效、精准化治疗成为临床治疗的重要议题。”冯慧宇表示，“相信随着医保政策落地带来的艾加莫德等创新药物可及性提升，改变过去‘望新药兴叹’的困境，早日用上创新药，尽快达到治疗目标，实现正常生活；与此同时，我国重症肌无力整体治疗的标准和水平有望进一步提升，特别是从长期治疗来看，有更多患者的生存质量和长期治疗水平将得以改变。”

采写：新快报记者 梁瑜