新快报讯 2025年12月10日，赛诺菲宣布其全球首个且唯一的血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法赛菲因（芬妥司兰钠注射液） 获中国国家药监局（NMPA）批准上市，适用于患有以下疾病的12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在或不存在凝血因子Ⅷ抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子Ⅷ缺乏，FⅧ<1%）或存在或不存在凝血因子Ⅸ抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子Ⅸ缺乏，FⅨ<1%）。该疗法通过每年最少6次皮下注射的创新机制，破解中国血友病人群“出血”与“针头”双重负担，推动治疗模式向规范化、可持续转型。

此次获批基于ATLASⅢ期临床研究数据：与按需治疗相比，接受芬妥司兰钠注射液治疗的患者，无论是否伴有抑制物，均显示出显著疗效：合并抑制物患者平均年化出血率（ABR）降低73%，无抑制物患者ABR降低71%。该数据证实其对广泛人群的有效出血保护及良好安全性。

“首个降低抗凝血酶创新疗法的获批标志着中国血友病治疗真正迈入了非因子治疗的新时代。”ATLASⅢ临床研究全球牵头研究者之一、南方医科大学南方医院血液科孙竞教授指出，这一靶向降低抗凝血酶的疗法，实现了对伴或不伴抑制物患者的全覆盖，一年最少6针的皮下注射大幅提升给药便捷性与依从性，告别传统因子治疗频繁静脉注射的负担，填补了抑制物阳性患者无药可防的空白，让“规律治疗，人人可及”成为可能。

血友病是我国首批罕见病目录病种，国内登记患者约4万余例。他们因先天缺乏凝血因子面临自发性或创伤后过度出血风险，长期承受反复出血、关节损伤甚至残疾的威胁。

华中科技大学同济医学院附属协和医院血液内科胡豫教授强调，规范的规律替代治疗对血友病患者至关重要，创新非因子疗法为患者提供了更高效、可持续的治疗选择。

《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示，重型血友病患者年均出血32次，90.42%存在关节出血（以膝关节、踝关节为主），86%长期疼痛，54.88%残疾且随年龄增长加重。2025年版《血友病治疗中国指南》将非因子治疗列为重型及反复出血中间型患者的管理基石。规范替代治疗需每周2-3次静脉注射凝血因子，年注射超100次，伴抑制物患者注射量更高，沉重负担导致患者依从性低。

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）临床首席杨仁池教授表示，当前的血友病治疗方案常常迫使患者在有效出血控制与便捷给药方案之间做出取舍。此次血友病创新非因子疗法的获批，解决了传统方案“有效控制”与“便捷给药”难以兼顾的痛点，有望推动中国血友病治疗模式变革。

据了解，此前赛菲因已被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。

采写：新快报记者 梁瑜