新快报讯 2026年7月7日，全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法赛菲因（芬妥司兰钠注射液）在广州开出全国首张处方，标志着靶向降低抗凝血酶的血友病创新药物正式实现在华可及。作为非因子规律替代治疗的全新疗法，芬妥司兰钠注射液凭借一年最少仅需6次皮下注射的革新优势，直击血友病患者长期面临的“针头负担”与“出血负担”双重困境，为患者迈向更高生活质量提供了重要支撑。

传统治疗面临“双重枷锁”，非因子疗法带来减负突破

血友病是我国首批被纳入罕见病目录的疾病之一，我国血友病患病率在2.73/10万～ 3.09/10万之间。患者因先天缺乏特定凝血因子，时刻面临自发性或创伤后过度出血的威胁。据《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示，血友病患者（重型占比80.29%）年均出血次数高达32次，每十天左右一次的“出血负担”是患者面临的巨大难关。而传统规律替代治疗下，患者每年需接受约127次静脉注射，频繁静脉穿刺带来的生理痛苦和治疗不便，形成了显著的“针头负担”，严重影响治疗依从性和生活质量。

ATLAS Ⅲ期临床研究全球牵头研究者之一、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授指出，传统凝血因子替代治疗的难点在于凝血因子Ⅷ半衰期极短，仅10～12小时，患者需频繁进行静脉注射才能将凝血因子水平维持在相对安全水平。一年365天、超过180次的静脉穿刺，对成年患者已是巨大挑战，对血管细小的幼儿患者更是难以承受。即便近年来长效因子制剂将注射间隔延长至3～4天，一年仍需100次以上的静脉注射，并未从根本上解决问题。

与传统因子替代治疗需频繁静脉注射不同，芬妥司兰钠注射液采用皮下注射方式，一年最少仅需6次注射，大幅降低治疗频次。在疗效方面，患者接受治疗后的年化出血率（ABR）和年化关节出血率（AJBR）分别低至3.7次和1.9次，实现了长期有效的出血与关节损伤控制。同时，无需按体重调整的用药方案，有效减轻了大体重患者的经济压力。

创新机制改写治疗格局，患者有望大大改善生活

《血友病治疗中国指南（2025年版）》指出，治疗的基本目标是保护关节、避免残疾，防止颅内出血等严重致命事件。芬妥司兰钠通过siRNA技术靶向降解抗凝血酶mRNA，从而降低血浆抗凝血酶水平以恢复机体自身的凝血再平衡，有效预防出血。孙竞教授形象地解释了这一机制：“凝血系统有促凝和抗凝两套机制，把抗凝这一侧压下去，即使促凝因子水平较低，两股力量同样能达到平衡。”

关键性ATLAS Ⅲ期临床研究数据证实：与传统按需治疗相比，接受芬妥司兰钠治疗的无抑制物患者年均出血率降低71%，合并抑制物患者降低73%，证实其在获批人群中可提供长效、稳定的出血保护，且具有良好的安全性。在芬妥司兰钠长期开放标签延长研究（ATLAS-OLE）的长期随访结果中，近半数患者年化出血次数不超过1次，其中31%的患者实现零出血。

孙竞教授分享了一位30多岁重型血友病患者的真实经历：该患者曾因反复出血导致关节严重损伤，几乎不能行走，只能坐轮椅。经过规范治疗，如今不仅能正常行走，还开创了自己的音乐工作室，制作视频、从事团建工作。“他一年都不出一次血，可以打乒乓球、徒步、游泳、骑单车，这在以前是不可想象的。”

多方协同打通“最后一公里”

随着芬妥司兰钠注射液全国首张处方落地，这一全球创新血友病疗法正式进入在华可及阶段，推动中国血友病临床管理向更便捷、更可持续的规律替代治疗时代加速转型。然而，要让创新疗法真正惠及更多患者，仍需多方协同努力。

孙竞教授强调，血友病的规范化诊疗需要实现“属地化、规范化管理”，即使是偏远地区的患者，也能在本地获得与中心城市同水平的诊疗服务。他所在的南方医院作为广东省血友病诊疗组长单位，正通过三级诊疗体系推动这一目标，同时开展多学科协作，涵盖血液科、儿科、检验科、口腔科等，解决血友病患者并发症管理的各类难题。

目前，社会各界日益关注罕见病创新疗法的可及性，不断探索包括多层次支付保障体系在内的可持续生态，旨在打通新药落地的“最后一公里”，让这一突破性疗法切实惠及更多血友病患者。

采写：新快报记者 梁瑜